美國食品藥品監(jiān)督管理局(FDA)已批準(zhǔn)Ionis Pharmaceuticals(IONS.US)旗下治療罕見遺傳疾病的藥物Olezarsen，這是該公司首個全資擁有的藥物。

據(jù)悉，Olezarsen被批準(zhǔn)用于治療家族性高乳糜微粒血癥綜合征(FCS)。今年4月公布的試驗(yàn)結(jié)果顯示，對于心血管風(fēng)險較高的中度高甘油三酯血癥患者，Olezarsen可顯著降低甘油三酯、載脂蛋白B和非HDL膽固醇水平，且未發(fā)現(xiàn)重大安全問題。

FCS是一種嚴(yán)重且極為罕見的遺傳性疾病，常由各種單基因突變引起。FCS導(dǎo)致極高的甘油三酯(TG)水平，通常超過880mg/dL。這種嚴(yán)重的升高會導(dǎo)致各種嚴(yán)重的體征和癥狀，包括急性和潛在致命的胰腺炎、慢性腹痛、糖尿病、肝脂肪變性和認(rèn)知問題。目前，能夠充分治療FCS的治療選擇很有限，嚴(yán)格的低脂飲食是目前治療這種疾病的一線方法。Olezarsen被批準(zhǔn)作為一種附加治療，以降低成人患者的甘油三酯(TG)水平。

受此消息提振，Ionis Pharmaceuticals周四美股盤后漲近7%。

Ionis Pharmaceuticals表示，將在投資者電話會議上宣布該藥物定價的細(xì)節(jié)。該公司首席執(zhí)行官Brett Monia表示：“我們認(rèn)為供應(yīng)方面沒有任何障礙。我們已經(jīng)生產(chǎn)并準(zhǔn)備好了。”Brett Monia補(bǔ)充稱，患者仍需要遵循推薦的飲食限制。

不過，BMO Capital Markets分析師Kostas Biliouris認(rèn)為，鑒于FCS的患病率較低、以及競爭藥物將于明年下半年進(jìn)入市場，F(xiàn)CS治療藥物不會成為Ionis Pharmaceuticals的重大機(jī)遇。根據(jù)美國政府?dāng)?shù)據(jù)，在美國，患有FCS的人數(shù)不到5000。Kostas Biliouris預(yù)估，Ionis Pharmaceuticals旗下FCS治療藥物的銷售額最高達(dá)3.41億美元。